過去被認為“小眾”的罕見病領域正在受到越來越多國內外藥企的青睞。10月以來,全球罕見病領域官宣多個重磅收購消息。

當地時間10月3日,知名跨國藥企阿斯利康及其子公司瑞頌制藥同意以約6800萬美元的價格(約合人民幣4.84億元),收購成立于2023年的罕見病公司LogicBio Therapeutics。

當地時間10月3日和5日,“宇宙大藥廠”輝瑞先后官宣了兩起收購,包括以54億美元收購GBT公司,此舉被認為將進一步加強其罕見病領域的布局。

根據弗若斯特沙利文預測,國內罕見病藥物市場2023年達到13億美元,2030年或增長到259億美元?？偛看笫止P收購之下,跨國藥企在中國的罕見病市場也更加重視:2023年9月,輝瑞和阿斯利康都在中國成立了罕見病事業部。

來源:北?？党烧泄蓵?/p>

潛在的千億市場也少不了本土藥企的積極參與。從恒瑞醫藥(600276)、上海醫藥(601607)、翰森制藥(3692.HK)、葵花藥業(002737)等老牌藥企,到百濟神州(BGNE.US,06160.HK;688235.SH)、君實生物(688180.SH;01877.HK)、北海康成(1228.HK)等新興創新藥企,其產品管線中均不難發現罕見病藥物的身影。

不過,有業內人士向澎湃新聞記者指出,罕見病領域雖然是熱門賽道,但擺在企業面前的實際困難,包括研發、商業化等方面,都不容忽視。

國內外藥企加碼罕見病領域

實際上,參與最新收購的瑞頌制藥也是阿斯利康收購的罕見病公司。2023年底,阿斯利康宣布,同意以390億美元的現金和股票收購成立于1992年的瑞頌制藥,此舉標志著其正式進軍罕見病領域。此后的2023年9月,阿斯利康還以5億美元的價格收購了罕見病制藥公司Caelum BioSciences。

阿斯利康不是第一家加碼罕見病領域的跨國藥企。2023年11月,默沙東宣布,完成對Acceleron Pharma的收購,該公司業務包括罕見病藥物的研發,此次收購價值近115億美元;更早之前的2023年5月,日本武田制藥以650億美元收購愛爾蘭罕見病制藥巨頭夏爾,此次收購于2023年1月完成。

相比跨國藥企的大手筆收購,國內藥企在罕見病領域的動作主要體現在產品管線的布局上。

被稱為“本土罕見病第一股”的北?？党?于2023年底于港交所上市。今年9月公布的半年報顯示,北海康成管線組合包括具有有效作用機制的生物制劑、小分子及基因療法解決方案,針對擁有巨大市場潛力的部分最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應證,在13項藥物資產中,公司擁有7項全球專利。在商業化的產品中,艾度硫酸酯酶β注射液是中國第一種獲批用于治療罕見病亨特氏綜合征的酶替代療法。

2023年3月,翰森制藥旗下的人源化抗 CD19 單抗伊奈利珠單抗注射液獲得國家藥品監督管理局批準上市,這是國內治療視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的首款抗CD19單抗。NMOSD是一種中樞神經系統自身免疫性疾病,2023年被納入國家121種罕見病目錄,全球總患病率為 0.5-4/10萬。